الـ experimental design | STAT-101

من المشاهدة للتدخّل

الإحصاء كتير بيتطبّق على بيانات موجودة من الأول — استطلاعات، وسجلات، ودراسات observational. بس أقوى طريقة تجاوب بيها على سؤال سببي هي إنك تصمم تجربة: تتدخّل في الدنيا بقصد، وتتحكم في اللي تقدر تتحكم فيه، وتقيس النتيجة. والتجارب المتصممة كويس بتخلّينا نطلع باستنتاجات سببية البيانات الـ observational متقدرش توصلها.

الفرق جوهري. دراسة observational ممكن توري إن الناس اللي بيشربوا قهوة عندهم معدلات اكتئاب أقل. بس شاربين القهوة ممكن يكونوا بيلعبوا رياضة أكتر، أو بيناموا أحسن، أو دخلهم أعلى. وأي عامل من دول ممكن يفسّر الارتباط. التجربة بس — إنك تخلّي ناس عشوائي يشربوا قهوة وناس لأ — هي اللي تقدر تعزل الأثر السببي للقهوة نفسها.

الهدف الجوهري

الـ experimental design (تصميم التجارب) هو فن إنك ترتّب الدراسة بحيث الفروق في النتايج تتنسب للعلاج مش لأي حاجة تانية. وكل مبدأ من مبادئ التصميم — الـ randomization، ومجموعات الـ control، والـ blocking — موجود عشان يحمي من تهديد واحد: الـ confounding (الإرباك).

الـ confounding = variable تالت مرتبط بالعلاج والنتيجة مع بعض

الـ randomization: حجر الأساس

الـ randomization (العشوائية) هي أهم أداة في تصميم التجارب. لما توزّع المشاركين عشوائي على مجموعات العلاج والـ control، كل الـ confounders — اللي اتقاست واللي متقاستش — بتتوازن بين المجموعات في المتوسط. ودي سحر الـ randomization: بتتحكم في كل حاجة فكرت فيها وكل حاجة مفكرتش فيها.

من غير الـ randomization، تجربة سريرية ممكن تحط المرضى الأصح في مجموعة العلاج (بقصد أو من غير قصد)، وده بيخلّي العلاج يبان أنجح من حقيقته. ومع الـ randomization، المتوقع إن المجموعتين يبقوا شبه بعض في السن والحالة الصحية وأسلوب الحياة وكل عامل تاني. وبعدها أي فرق في النتايج ينفع يتنسب للعلاج لوحده.

الـ randomization ينفع يتطبّق بكذا طريقة: الـ simple random assignment (زي قلب عملة)، والـ stratified randomization (تضمن التوازن جوه المجموعات الفرعية)، أو الـ cluster randomization (تعمل randomization للمجموعات مش للأفراد). والاختيار معتمد على تركيبة الدراسة وأنهي confounders أكتر حاجة تقلق.

مجموعات الـ control

كل تجربة محتاجة control group (مجموعة تحكم): مجموعة مش بتاخد العلاج، وبتدّي خط أساس للمقارنة. من غير control group، مش هنقدر نعرف هل أي تغيير بنشوفه جاي من العلاج ولا كان هيحصل كده كده (الشفا الطبيعي، أو التغيّر الموسمي، أو الـ regression to the mean).

في الطب، الـ control group كتير بتاخد placebo (دواء وهمي) — علاج مالوش أثر بس شكله زي العلاج الحقيقي بالظبط. وده ضروري لأن المرضى اللي فاكرين إنهم بياخدوا علاج كتير بيتحسّنوا حتى لو العلاج مالوش أي أثر كيميائي. والـ placebo effect حقيقي ويتقاس؛ والـ blinding بيتحكم فيه بإنه يخبّي توزيع العلاج عن المشاركين.

تصميم الـ double-blind (التعمية المزدوجة) بيروح أبعد من كده: لا المشاركين ولا الباحثين اللي بيدّوا العلاج عارفين مين في أنهي مجموعة. الـ blinding مش هيقدر يوقف الـ placebo effect، بس بيخلّيه متساوي في المجموعتين فبيتلغي من المقارنة. والـ double-blind بيمنع كمان الـ experimenter bias — إن الباحثين يعاملوا المجموعتين أو يقيسوهم بشكل مختلف من غير قصد.

الـ blocking: تقليل التغيّر

الـ blocking (التكتيل) تقنية بتزوّد دقة التجربة بإنها تتحكم في مصدر معروف للتغيّر. الـ block مجموعة وحدات تجريبية شبه بعض في خاصية معيّنة متوقع إنها تأثر على النتيجة.

رجلين من الجنب، في رجل كوتشي كحلي وفي التانية كوتشي كهرماني. — كل لابس block لوحده: نوع كوتشي في كل رجل، والرجل بتتختار عشوائي. المقارنة جوه نفس اللابس بتلغي الفروق بين اللابسين.

افترض إنك بتختبر سماد جديد وعندك أراضي على نوعين مختلفين من التربة. نوع التربة هيأثر على المحصول مهما كان السماد. ولو تجاهلت نوع التربة، هيزوّد noise على تقديرك لأثر السماد. بدل كده، تقدر تعمل blocking حسب نوع التربة: جوه كل نوع تربة، وزّع الأراضي عشوائي على العلاج والـ control. وبعدين قارن العلاج قصاد الـ control جوه كل block، وادمج المقارنات اللي جوه الـ blocks. فالتغيّر بتاع نوع التربة بيتشال، وتقديرك لأثر السماد بيبقى أدق.

مبدأ الـ blocking

اعمل block للي تقدر عليه؛ واعمل randomization للي متقدرش.

الـ confounders المعروفة لازم تتحكم فيها بالـ blocking. أما المش معروفة فبتتعالج بالـ randomization. ومع بعض، بيشيلوا الـ bias اللي جاي من المعروفة وبيوزّعوا الـ bias اللي جاي من المش معروفة.

أكتر شكل متطرف للـ blocking هو الـ matched pairs design (تصميم الأزواج المتطابقة)، اللي كل وحدة فيه بتتقرن بأكتر وحدة شبهها في مجموعة العلاج التانية — أو اللي نفس الوحدة فيه بتاخد العلاجين ورا بعض (الـ crossover design). وده بيشيل كل التغيّر بين الأفراد من المقارنة.

الـ factorial designs

الـ factorial design (التصميم العاملي) بيدرس factorين أو أكتر في نفس الوقت في تجربة واحدة. بدل ما تعمل تجربة لوحدها لكل factor، كل مستويات كل factor بتتقاطع مع كل مستويات كل factor تاني. وده أكفأ بكتير، والأهم إنه بيخلّيك تلقط الـ interaction effects (تأثيرات التفاعل) — الحالات اللي تأثير factor فيها بيعتمد على مستوى factor تاني.

خد مثلًا اختبار دوا جديد بجرعتين (واطية، عالية) ومعاه نظامين أكل (عادي، قليل الصوديوم). الـ full factorial design 2×2 هيبقى فيه 4 مجموعات: (جرعة واطية، عادي)، (جرعة واطية، قليل الصوديوم)، (جرعة عالية، عادي)، (جرعة عالية، قليل الصوديوم). والتصميم ده بيقولك الـ main effect بتاع الجرعة، والـ main effect بتاع نظام الأكل، وهل الدوا بيشتغل أحسن مع نظام أكل معيّن — كل ده من تجربة واحدة.

ولما يبقى فيه factors كتير، الـ fractional factorial design بيختبر مجموعة فرعية متختارة بحرص من كل التوافيق، وبيتنازل عن قدرته يقدّر شوية interactions درجتها عالية مقابل عدد وحدات تجريبية أقل بكتير. وده منتشر في تحسين العمليات الصناعية وتطوير الأدوية في المراحل الأولى.

الـ sample size والـ power analysis

محتاج كام مشارك؟ السؤال ده ليه إجابة إحصائية دقيقة. الـ power analysis (تحليل القدرة) بيحدد أقل sample size مطلوب عشان تلقط تأثير بحجم معيّن باحتمال معيّن (الـ power) عند مستوى significance معيّن.

الـ power هي احتمال إنك ترفض الـ null hypothesis الغلط صح — يعني تلقط تأثير حقيقي لما يبقى موجود. والدراسة اللي الـ power بتاعها واطي بتفوّت تأثيرات حقيقية، وبتطلّع false negatives. وتقليديًا، الـ power بتتحدد 80% أو 90%، يعني احتمال 20% أو 10% إنك تفوّت تأثير حقيقي.

معادلة الـ sample size (مقارنة مجموعتين)

n = \frac{2\,\sigma^2\,(z_{\alpha/2} + z_{\beta})^2}{\delta^2}

n هو الـ sample size المطلوب لكل مجموعة؛ وz_α/2 هي الـ critical value لمستوى الـ significance α؛ وz_β هي الـ critical value للـ power (1−β)؛ وσ² هو الـ variance؛ وδ هو أصغر effect size ينفع يتلقط.

فيه 4 كميات مرتبطة ببعض: الـ sample size، والـ effect size، ومستوى الـ significance، والـ power. لو ثبّت أي تلاتة بيتحدد الرابع. التأثير الأصغر محتاج sample أكبر عشان يتلقط. ومستوى significance أصرم (α أقل) محتاج بيانات أكتر. والـ power الأعلى اللي عايزها محتاجة بيانات أكتر. وفي الواقع، بتحدد الـ effect size اللي يهمّك (أصغر فرق ليه أهمية عملية)، وتختار α = 0.05 والـ power = 0.80، وتحل عشان تجيب n.

الـ effect size (Cohen's d)

d = \frac{\mu_1 - \mu_2}{\sigma}

الفرق الـ standardized بين المتوسطين. صغير: 0.2، متوسط: 0.5، كبير: 0.8.

الـ power

\text{Power} = 1 - \beta = P(\text{reject } H_0 \mid H_1 \text{ true})

احتمال إنك تلقط التأثير الحقيقي. 1 − β وβ هو معدل الـ Type II error.

الدراسات اللي الـ power بتاعها واطي بتهدر الموارد، وبتطلّع تقديرات مش موثوقة، وبتساهم في أزمة الـ replication. والـ pre-registration للـ power analysis — إنك تحدد حساب الـ sample size قبل ما تجمع البيانات — بيمنع التعديلات بعد الفعل وبيزوّد الثقة في نتايجك.

الاعتبارات الأخلاقية

التجارب فيها إنك تدّي ناس علاج وتمنعه عن ناس تانيين بقصد. وده بيطلّع التزامات أخلاقية لازم تتعالج قبل ما تبدأ أي تجربة.

الـ equipoise (التوازن الأخلاقي) هو المبدأ اللي بيقول إن التجربة مبتبقاش أخلاقية إلا لو فيه شك حقيقي في أنهي علاج أحسن. لو إنت عارف من الأول إن علاج واحد أحسن، يبقى مش أخلاقي إنك توزّع مرضى عشوائي على العلاج الأضعف. والتجارب لازم تقف بدري (بـ stopping rules متحددة من الأول) لو الأدلة اتراكمت بقوة كفاية في صالح ناحية.

الـ informed consent (الموافقة المستنيرة) بتشترط إن المشاركين يفهموا التجربة فيها إيه، والمخاطر إيه، وإنهم أحرار ينسحبوا في أي وقت من غير عقاب. والخداع ساعات بيبقى ضروري (مثلًا، إنك تخبّي توزيع العلاج عن المشاركين)، بس لازم يتكشف بعد الدراسة، ولازم استخدامه يبقى متبرّر.

الـ Institutional Review Boards (IRBs) (مجالس مراجعة المؤسسات) — أو لجان الأخلاقيات — بتراجع وتوافق على تصميمات التجارب اللي فيها بشر. بتقيّم نسب المخاطر للفوايد، وبتشترط إجراءات موافقة مناسبة، وبتضمن حماية الفئات الضعيفة. وكل الأبحاث اللي فيها بشر لازم تاخد موافقة IRB قبل ما تبدأ تجمع بيانات.

ليستة الممارسة التجريبية الكويسة

1. الـ pre-registration — حدّد الفرضية والـ sample size وخطة التحليل قبل ما تجمع البيانات.

2. الـ randomization — استخدم عملية عشوائية ينفع حد يتأكد منها عشان توزّع العلاج.

3. الـ blinding — خبّي توزيع العلاج عن المشاركين وعن الباحثين على قد ما تقدر.

4. الـ blocking — اتحكم في الـ confounders المعروفة بإنك تجمّع الوحدات اللي شبه بعض.

5. الـ power — احسب الـ sample size المطلوب قبل ما تبدأ؛ ومتقفش بدري من غير قاعدة متحددة من الأول.

6. التقرير الكامل — انشر مهما كانت النتيجة؛ وقول كل الـ variables اللي قستها.

في الدرس الجاي، هنطبّق المبادئ دي على السياق المعيّن بتاع اختبار A/B — الإطار التجريبي اللي شركات التكنولوجيا بتستخدمه عشان تقيّم التغييرات في منتجاتها على نطاق واسع. هتشوف الـ randomization والـ sample size والـ stopping rules بيبانوا إزاي في البيئة الرقمية اللي فيها آلاف التجارب شغّالة في نفس الوقت.

أهم النقط

التجارب بتسمح بالـ causal inference؛ والدراسات الـ observational متقدرش تستبعد الـ confounding. والـ randomization هي المفتاح اللي بيفتح باب السببية.
مجموعات الـ control (وكمان الـ placebo controls في الطب) بتدّي خط الأساس اللي آثار العلاج بتتقاس عليه. والـ blinding بيخلّي الـ placebo effects متساوية في المجموعتين فبتتلغي من المقارنة، وبيمنع الـ experimenter bias.
الـ blocking بيتحكم في مصادر التغيّر المعروفة، وده بيزوّد دقة تقديرات العلاج من غير ما تحتاج أفراد أكتر.
الـ factorial designs بتدرس كذا factor في نفس الوقت وبتكشف الـ interaction effects اللي التجارب المنفصلة كانت هتفوّتها.
الـ power analysis بيحدد الـ sample size المطلوب قبل جمع البيانات؛ والدراسات اللي الـ power بتاعها واطي هي المحرك الأساسي للنتايج اللي مش بتتكرر.
القيود الأخلاقية — الـ equipoise، والـ informed consent، وموافقة الـ IRB — مش عقبات لكنها ضمانات أساسية للعلم المسؤول.